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全球首例！徐医大科学家研发的细胞技术破解世界难题-天天聚看点

发布时间： 2023-05-15 02:14:40 来源：扬子晚报

【资料图】

扬子晚报网5月14日讯（记者马志亚）近日，崔桂云教授带领专家团队，到患者蔺先生家中回访，发现其症状指标显著改善，最可喜的是，未出现任何复发迹象。面对慢性格林巴利综合征（下文称慢格征）这一世界性难题，蔺先生幸运的成为全球首例成功接受CAR-T细胞药物疗法（下文称CAR疗法）的患者，此举标志着由徐州科学家团队研发，将双靶向CAR疗法在治疗慢格征中应用，获得了突破性进展，不仅让我国CAR疗法跻身国际领先行列，也为神经领域多个世界性难题提供了治疗新思路。

慢格征(CIDP)是一种由免疫介导的周围神经疾病，属于罕见病的一种，多表现为四肢乃至全身的运动或感觉障碍，大多数患者会因复发或病情加重而致残，传统治疗不仅要长期服药，还要面临反复发作且加重的困局，属于世界性难题，全球尚无根治案例，是“令人绝望”的疑难杂症。

患者蔺先生于去年在家中突然瘫倒，随即被诊断为慢格征。“初入院时，我感觉四肢麻木无力，下肢疼痛，根本走不了几步，只能坐着轮椅”，蔺先生告诉记者，在了解该疾病相关知识后，家人一度陷入了绝望。

蔺先生是幸运的。徐州医科大学多年来超前布局细胞治疗领域研究，持续开展“卡脖子”技术攻关，取得一系列成果。徐州医科大学附属医院（下文称徐医附院）神经内科主任崔桂云介绍，徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所（下文称生研所）在国内率先开展细胞治疗研究，目前已治疗了69例晚期骨髓瘤患者，取得了很好的疗效。

“能否利用双靶向CAR-T细胞的B细胞的删除作用，扩展它的适应症？”生研所所长郑骏年教授表示，经过专家团队夜以继日持续攻关，为蔺先生量身制定了一套双靶向CAR疗法方案。

“现在患者的肌力，包括近端和远端肌力基本恢复到正常”，蔺先生的主治医师、徐医附院神经内科副主任医师张伟介绍，“患者目前每日散步、整体恢复情况较好，相关症状显著改善，运动功能大幅提升，最可喜的是，未出现任何复发迹象。”

“这一治疗成果极大鼓舞了科研人员”，郑骏年教授表示，将CAR疗法应用于慢格征，为神经系统自身免疫性疾病领域，如视神经脊髓炎、重症肌无力等多个世界医学难题，提供了新的治疗思路和解决方案。

经过检索国内、外文献，以及中国、国际临床试验注册中心数据发现，此次用CAR-T细胞技术治疗慢性格林巴利综合症患者，尚属全球首例。

值得一提的是，作为全球最早开展双靶点CAR-T细胞研发的团队之一，生研所的多项研究结果在国际顶级期刊《柳叶刀-血液病学》、《临床肿瘤学》等杂志发表。在2022年度全球过继性细胞免疫治疗领域学术论文分析全球作者排名中，该团队4位专家进入了全球前30位。

校对李海慧

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